本篇文章1370字,读完约3分钟

在最近的一次生物技术会议上,美国艾迪塔斯制药公司首席执行官凯特林·博斯(Catlin Bose)宣布,该公司将在2017年使用开创性的基因编辑技术(CRISPR)进行人类临床试验,以治疗导致失明的罕见眼病。

如果艾迪塔斯的计划能够完成,它将成为第一个将该技术应用于人体的研究。

CRISPR技术是三年前的一项发明,但由于其准确性和低成本,它在生物实验室得到了迅速和广泛的应用。目前,科学家们已经用它来生产基因经过编辑的猴子,这引起了业内关于是否用它来修饰人类基因的激烈争论。

Aiditas已经计划使用这项技术来修复影响儿童和成人的DNA障碍。Bose说,由于CRISPR技术可以“修复受损的基因”,当数百种由基因错误引起的遗传疾病(如亨廷顿氏病、囊性纤维化等)出现时,它似乎带来了一线希望。)面临着无法解决的困难。

它首先被用于治疗罕见的眼病。

Aiditas没有给出在人体内测试CRISPR技术的时间表,但表示将首先尝试治疗一种叫做“Leber先天性黑眼圈”(LCA)的罕见眼病,这种病严重影响视网膜细胞的光接收能力。

宾夕法尼亚大学医学院高级视网膜和眼部治疗主任吉恩·班尼特说,在美国只有大约600人患有这种疾病。这样的目标选择非常准确。患有慢性萎缩性胃炎的儿童天生只能看到更大更亮的形状。当这个生病的婴儿被诊断出来时,他看不到母亲的眼睛,对彩色气球也没有反应。他们的视力不好可能会发展成“一切都是黑色的”失明。

基因编辑技术将于2017年首次用于人体试验。

临床研究还不能操之过急。

Aiditas选择患有这种疾病的患者作为目标人群,部分是因为确切的基因错误是已知的,部分是因为眼睛是一个容易实施基因治疗的器官,并且实施CRISPR技术相对容易。

"这听起来很快,但我们必须根据科学规律向前推进."博斯说,仍有一些问题需要解决,例如编辑过的基因是否能在视网膜上正常工作,以及意想不到的DNA变化是否会带来副作用。

Aiditas计划将CRISPR技术开发成基因疗法。为了应对生命周期评估,该公司计划从患者感光细胞中的一个名为CEP290的基因中删除1000个DNA。初步的实验室实验证明,被编辑的基因可以再次正常工作。

然而,博斯说,在人类临床研究开始之前,还需要进一步的实验室研究和动物试验。

投资巨大,但利润可能很小。

尽管Aiditas可能进行了第一个将CRISPR应用于人类的研究,但这并不是第一个基因编辑的临床研究。以前的方法被称为“锌指”,被一家名为“桑加莫”的生物技术公司用来治疗艾滋病感染。然而,从它的多功能性和易用性来看,CRISPR的基因编辑能力远远超过了以前的任何工具。

理论上,基因编辑技术可以用来修复身体任何部位受损的基因。然而,在实践中很难在大多数细胞类型(例如脑细胞)中完成DNA修复。眼睛是个例外,因为医生可以直接在视网膜下注射。

目前,费城生物技术火花疗法公司已经开发了一种基因治疗方法,并用于治疗晚期生命周期评价的临床试验。然而,这种方法只能给眼睛细胞添加基因,而不能编辑基因。LCA是由几种不同的基因变异引起的,但是这种基因疗法不能解决Aiditas项目目标人群的患者,因为CEP290基因太大。

鉴于患病人数众多,艾滋病患者可能相对容易获得治疗检测和支持,但最终成本可能非常高,毕竟,约有600人需要接受治疗。

(编者:胡彦明、刘琼)

标题:基因编辑技术将于2017年首次用于人体试验。

地址:http://www.jcpa.cn/blgkj/1670.html