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北京,11月11日(科学日报)——据《卫报》报道,一名患有侵袭性白血病的女婴成为世界上第一个被基因工程免疫细胞诊断和治疗的患者。

英国女婴莱拉·理查德(Leila Richard)去年6月出生时是个健康的婴儿,但三个月后她被诊断出患有急性淋巴细胞白血病。莱拉被家人带到伦敦大奥蒙德街医院,医生说这是他们见过的最严重的急性淋巴细胞白血病。瑞拉开始接受化疗,之后接受了骨髓移植。经过几轮高强度化疗后,莱拉体内仍有白血病细胞,几周后疾病复发。

当时,医院正在尝试用细胞疗法治疗白血病。经相关机构批准,医生根据英国特殊治疗条例,给莱拉注射了1毫升转基因工程变更单免疫细胞。这些细胞来自冷冻的T细胞,也称为白细胞,在人类免疫中起着核心作用。在被注射之前,研究人员在这些细胞中添加了一个额外的基因来特异性攻击白血病细胞,并关闭这些细胞中的其他基因来停止攻击患者的正常细胞。

“设计”免疫细胞抗癌疗法初见成效

两三周后,医生发现细胞开始工作。在接下来的两个月里,莱拉没有白血病细胞。医生进行了第二次骨髓移植来替代她的血液和免疫系统。手术后一个月,瑞拉已经出院了。

来自大奥蒙德街医院的专家强调,要证实这种诊断和治疗方法是治愈了白血病还是仅仅延缓了癌细胞的扩散,还需要一年多的时间。“我们只对一个非常强壮的小女孩使用这种诊断和治疗方法。在宣布这种诊断和治疗方法适用于所有儿童之前,我们必须谨慎。”伦敦大学学院儿童健康研究所的细胞和基因治疗教授、大奥蒙德街医院的免疫学顾问瓦萨姆·卡西姆说。

“设计”免疫细胞抗癌疗法初见成效

“但对于新基因工程技术的应用来说,这是一个里程碑事件,它对这个孩子的治疗效果令人惊讶。”卡西姆说,“如果这种诊断和治疗方法能够被复制,这将意味着在治疗白血病和其他癌症方面迈出了一大步。”

据《卫报》报道,这种诊断和治疗方法的临床试验将于明年年初开始。

(编者:胡彦明)

标题:“设计”免疫细胞抗癌疗法初见成效

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